A Sanofi Genzyme foi a primeira empresa a desenvolver a terapia de reposição enzimática para doenças de depósito lisossômico (DDLs), que revolucionou o tratamento de um grupo doenças raras.
Nossos primeiros dez anos de pesquisa se concentraram principalmente em encontrar um tratamento para uma DDL chamada doença de Gaucher. A partir desse sucesso inicial expandimos nosso foco para incluir outras DDLs: a doença de Fabry, a doença de Pompe e a Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I).
Quer saber mais sobre Doenças Raras?
Saiba mais sobre algumas das principais doenças raras:
Doença de Pompe
Doença de Fabry
Referências :
- Kielian T. J Neurochem. 2019 Jan 30
- http://portalms.saude.gov.br/atencao-especializada-e-hospitalar/especialidades/doencas-raras